Tässä - Suomen Syöpäpotilaat ry

Matkakertomus 5th SPAEN Annual Conference, 13.-15.11.2014 Amsterdam
Marita Ritmala-Castrén, Suomen GIST potilaiden verkosto
Yleistä
Konferenssin oli ilmoittautunut kuuden SPAENin hallituksen jäsenen lisäksi 45 eri verkostojen edustajaa 17
eri maasta sekä useita lääketeollisuuden edustajia ja lääkäri-luennoitsijoita. Konferenssipaikka oli yhden
junapysäkin päässä Amsterdamin kansainväliseltä lentokentältä eli varsin helposti saavutettavissa.
Järjestelyt olivat hienot, joskin pienistä ohjelmanmuutoksista ilmoittaminen ei aina ollut itsestään selvyys,
vaan ajan tasalla pysyminen edellytti myös osallistujilta aktiivisuutta. ;-)
Konferenssin anti oli varsin monipuolinen. Luentoja oli paljon ja verkostoituminen tauoilla, lounailla ja
illallisella oli aktiivista. Seuraavassa käyn läpi yksittäiset luennot niiden esitysjärjestyksessä ja toistan
kuulemiani asioita, jotka koin tärkeinä tai mielenkiintoisina. En vastaa niiden oikeellisuudesta vaan kyseessä
on oma tulkintani siitä, miten asiat ymmärsin. 
Päivä 1
Avauspuheissaan sekä SPAENin puheenjohtaja Roger Wilson että taloudenhoitaja Markus Wartenberg
korostivat potilaiden näkökulman tärkeyttä tutkimusprojekteissa ja yhteystyön merkitystä
lääketeollisuuden kanssa. Heidän mukaansa on tärkeää, että jo tutkimuksia suunniteltaessa konsultoidaan
potilasjärjestöjen ”potilas-asiantuntijoita”, jotta esimerkiksi osataan seurata potilaille tärkeitä
sivuvaikutuksia ja elämänlaatua potilaille merkityksellisten indikaattorien avulla. Markus kertoi SPAENin
pyrkivän lisäämään jäsenistönsä tutkimuksen ymmärtämisen taitoja tutkimusyhteistyön parantamiseksi.
SPAEN on järjestänyt jo kerran ”Understanding the basics of the research” kurssin, joka tullaan toistamaan
lokakuussa 2015 Brysselissä. Kuka vaan halukas voi ilmoittautua kyseiselle kurssille. Kokemukset
ensimmäisestä kurssista olivat erittäin positiivisia yleisössä olleen osallistujan mukaan.
Lääkkeen kehittämisprosessi/Raz Dewji, GSK, Iso-Britannia
Esityksessä kuvattiin lääkkeen kehittämisprosessin vaiheet, jossa lähdetään liikkeelle tuhansista
mahdollisista kemiallisista vaihtoehdoista ja päädytään yhteen tehoavaan ainesosaan. Tutkimusvaiheita on
neljä:
I vaiheessa kehitettävää lääkettä testataan pienellä ryhmällä (20-50) terveitä henkilöitä tai syöpätaudeissa
usein jo potilailla
II vaiheessa koeryhmä koostuu 50-100 potilaasta
III vaiheessa tutkitaan lääkkeen vaikutusta laajalla potilasryhmällä (sadasta tuhansiin) ja tavoitteena on
selvittää, onko kyseinen lääke parempi kuin jo olemassa olevat lääkkeet
IV vaiheessa lääke on saanut myyntiluvan ja tavoitteena on saada lisätietoa lääkkeen hyödyistä ja
optimaalisesta käytöstä.
Hyväksynnän jälkeen voidaan tutkia myös lääkkeen mahdollisuuksia jonkin toisen sairauden hoidossa.
Esimerkiksi asperiini on alun perin hyväksytty kipulääkkeeksi, mutta sen hyödyt veren ohennuslääkkeenä on
löydetty tutkimuksissa myöhemmin.
Dewjin näkemyksen mukaan kasvainten luokittelu tulee lähivuosina muuttumaan nykyisestä anatomisesta
luokituksesta ”molekyyli-tason” luokitukseksi ja lääkehoidosta tulee yksilöllistä kasvaimen
molekyylirakenteen mukaan.
Kliiniset päätemuuttujat Sarkoomatutkimuksissa/Professori van der Graaf
Esityksessä nostettiin esiin kysymys, mikä on hyvä kliininen päätemuuttuja syöpätutkimuksissa. Yleisimmin
käytetään hengissä pysymisaikaa, elämänlaatua ja oireista vapaata selviytymisaikaa. Erilaisten oireiden
mittarit ovat luennoitsijan mielestä kehittymättömiä ja näyttö niiden käytettävyydestä on heikko.
Esityksessä muistutettiin, että suurin osa lääketieteellisiin tutkimuksiin osallistujista ovat lajinsa ”huippuurheilijoita” eli niin sanotusti terveimmästä päästä. Iäkkäät ja erittäin sairaat potilaat puuttuvat
tutkimuksista, mikä väärentää tutkimustuloksia. Professori van der Graaf pohti, mahdetaanko iäkkäitä
syöpäpotilaita edes hoitaa syöpäklinikoilla vai hoidetaanko heidät iästään johtuen
perusterveydenhuollossa.
Harvinaisten syöpien ongelma on, että niitä ei tunnisteta eikä osata hoitaa kaikkialla, koska ne ovat niin
harvinaisia. Selviytymisprosentti harvinaisten syöpien osalta on 47 % ja matalampi kuin yleisten syöpien (65
%). Esityksessä nostettiin esiin seuraavat kysymykset:



Onko maassasi, siis esim. meillä Suomessa, kansallinen syöpästrategia?
Sisältääkö se harvinaiset syövät?
Onko maassasi huippuyksiköitä (excellence centers) harvinaisten syöpien hoitoon ja tutkimukseen?
Rare Cancers Europe julkaisee lähiaikoina Rare cancers tool kit’n, joka ilmeisesti ohjeistaa harvinaisten
syöpien hoidon ja tutkimuksen järjestelyjä.
Uusia, innovatiivisia menetelmiä (mobiiliteknologia?) kaivattiin esimerkiksi oire-tietojen keruuseen
tutkimuksissa. Harvinaisten syöpien tutkimuksen metodologiasta on julkaistu artikkeli Casali PG ym. Rare
Cancers Europe (RCE) methodological recommendations for clinical studies in rare cancers: a European
consensus position paper, Annals of Oncology –lehdessä (minulta saa pdf:n, jos joku haluaa).
Mitä oikeasti tarkoittaa elää sarkooman, GISTin tai Desmoidin kanssa?
Tässä sessiossa kuultiin neljä erilaista esitystä syöpäpotilaiden kokemuksista. Estelle Lecointe oli estynyt,
mutta hänen tilallaan kuultiin nuorehkon Sarkoooma-potilaan Andrew Shepardin varsin koskettava
kertomus siitä, miltä tuntuu, kun syöpä on saatu hoidettua. Hän kertoi, että paluuta entiseen elämään ei
parantumisesta huolimatta ole vaan syövän mahdollisuus tulee aina olemaan osa hänen elämäänsä. Hän
puhui myös syyllisyyden tunteesta – siitä, miksi hän sai parantua, kun toiset eivät saa. Toinen mieleen
painuva esitys oli Wild type GIST -potilaan äidin Jayne Bressingtonin kertomus, millaista oli elää tyttären
mahalaukun poiston jälkeen. Esitys sisälsi varsin konkreettisia vinkkejä erilaisista oireista selviytymiseen.
Onkohan Suomessa hyviä ohjeistuksia elämästä mahalaukun poiston jälkeen?
Illallinen
Mielenkiintoinen keskustelu illallispöydässä oli yksityisten henkilöiden mahdollisuus tukea jotain tiettyä
tutkimusta. Mahdollisina hyötyinä nähtiin vähän tutkittujen sairauksien tutkimuksen lisääntyminen, mutta
eettisesti arveluttavana pidettiin lahjoittajan mahdollista vaikuttamista tutkimuksen yksityiskohtiin. Esiin
nostettiin myös rikkaiden mahdollisuus näin luoda tutkimus, jossa he pääsisivät tutkittavien hoitomuotojen
alkuvaiheen tutkimuksiin mukaan, ja siten ikään kuin ”ostaisivat” itselleen uusia hoitomuotoja. No, tällaista
mahdollisuutta ei ilmeisesti vielä missään maassa ole.
Päivä 2
Patologian rooli Sarkoomien diagnosoinnissa/Professori Hogendoorn
Monenlaiset hyvänlaatuiset kasvaimet, kuten lipooma, muistuttavat sarkoomaa ja saattavat vaikeuttaa
oikean diangnoosin saamista. Näitä hyvänlaatuisia kasvaimia on huomattavasti enemmän (1:100) kuin
pahanlaatuisia. Mielenkiintoisena yksityiskohtana Botox aiheuttaa ajan kanssa liposarkooman näköisiä
kudosmuutoksia.
WHO on julkaissut pehmytkudossyöpien luokituksen 2013. Siinä esimerkiksi ns. ”rajatapaus”-määrittely on
hylätty. Sen sijaan puhutaan paikallisesti ärhäköistä tai harvoin metastasoivista kasvaimista.
Professori Hogendoorn kannusti kaikkia syöpäpotilaita luovuttamaan kasvaimensa DNA:ta
tutkimuskäyttöön. Kasvaimen DNA:n avulla voidaan ehkä tulevaisuudessa löytää sopiva, jo jonkun muun
syövän (jossa sama geenipoikkeama) hoitoon käytössä oleva lääke.
Radiologian vaihtoehdot sarkoomien hoidossa/ LT Messiou
Radiologi Messiou piti varsin kattavan ja mielenkiintoisen esityksen erilaisista kuvantamisen ja hoidon
radiologisista mahdollisuuksista. Hän kertoi MRI:n kuvaavan tarkemmin kasvainten reunoja ja auttavan
siten mm. leikkauksen suunnittelussa. Hän kertoi myös heillä (Royal Marsden Hospital, Iso-Britannia) GIST:n
pitkäaikaisseurannassa olevan käytäntönä TT ja MRI kuvausten vuorottelu, sillä joillekin heidän potilaistaan
on kehittynyt TT-varjoaineallergia seurannan aikana. Tulevaisuudessa hän veikkasi GIST:n kuvaamiseen
käytettävän kaksoisenergistä (dual energy) TT-kuvausta. HIFU (High Intensity Focused Ultrasound)
ultraäänitekniikka tulee hänen mukaansa myös muuttumaan MRI-ohjatuksi. Luu-metastaaseja kuvataan
koko vartalon diffuusiopainotteisen MRI:n avulla.
Wild type GIST/LT Bulusu
Wild type GIST on mutaatioltaan poikkeava. Siinä ei voida todeta GISTille tyypillisiä KIT eikä PDGRFA
muutoksia vaan muutoksia saattaa esiintyä esimerkiksi eksoni 8:ssa tai BRAF:ssa. Lääkäri Bulusu kertoi, että
uusia GIST potilaita arvioidaan olevan 15-20/miljoona asukasta/vuosi. Heistä villiä tyyppiä tulisi olla 1,52/miljoona asukasta/vuosi. Näiden lukujen perusteella hän epäilee, että kaikkia potilaita ei diagnosoida
oikein GIST eikä GIST wild type potilaiksi.
Lääkäri Bulusu esitteli monia eri teorioita villin tyypin GIST:n takana, muun muassa solujen
aineenvaihdunnan häiriöitä sen aiheuttajaksi. Näitä ilmeisesti tutkitaan laajasti toimivan lääkkeen
löytämiseksi. Bulusu mainitsi, että tulevaisuudessa villi tyyppi saatetaankin todeta ihan omaksi taudikseen,
eikä sitä enää kutsuta GIST:n alalajiksi. Vuoden 2015 aikana Saksassa järjestetään villiä tyyppiä käsittelevä
tutkimusseminaari.
Lisätietoja löytyy osoitteesta pawsgistclinic.org.uk
Näyttö ja käytännön kokemuksia regorafenibistä/Professori Kasper
Professori Kasper kertoi regorafenibille tyypillisistä sivuvaikutuksista, joita ovat ihoreaktiot käsissä ja
jaloissa, ihottumat/ihon kesiminen, mahalaukun tulehdus, ripuli, verenpaineen nousu, maksan
toimintahäiriöt ja väsymys. Kasperin mukaan niitä tulee ensin ennaltaehkäistä, sitten hoitaa, ja vasta
kolmantena vaihtoehtona pienentää annosta. Professori Kasper totesi, että tulevaisuudessa syöpien hoito
on lääkkeiden joustavaa, yksilöllistä annostelua asiantuntijan toimesta (ei ”yleislääkärin”)
Hän suositteli seuraavia artikkeleita sivuvaikutuksista ja niiden kanssa selviämisestä.
Grothey A ym. Optimizing Treatment Outcomes With Regorafenib: Personalized Dosing and Other
Strategies to Support Patient Care. The Oncologist 2014.
De Wit M ym. Prevention and management of adverse events related to regorafenib.
Demetri GD ym. Effi cacy and safety of regorafenib for advanced gastrointestinal stromal tumours after
failure of imatinib and sunitinib (GRID): an international, multicentre, randomised, placebo-controlled,
phase 3 trial. Lancet 2013.
Paikallishoidot levinneen syövän hoidossa/Professori Hohenberger
Maksaan tai vatsakalvoon metastasoituneiden syöpien ennuste on professori Hohenbergerin mukaan
parantunut. Lääkkeille herkissä tapauksissa eliniän odote on yli 10 vuotta. Metastaaseissa ei hänen
mukaansa ole aina sama mutaatio kuin alkuperäisessä kasvaimessa. Tällöin saattaa olla, että sama
lääkityskään ei auta. Hohenberger muistutti myös, että kaikki metastaasit eivät aina ole GISTiä eli ne pitää
tutkia.
Sädehoidosta – Lääkehoidon lopetusta ei suositella sädehoidon ajaksi. Selective Internal Radiation Therapy
(SIRT) hoidossa annetaan voimakasta hyvin paikallista sädehoitoa verisuoniston kautta vietävän katetrin
avulla lähelle metastaasia. Sen seurauksena verenkierto metastaasiin loppuu. SIRT voidaan tehdä
maksametastaaseille vain kerran. Siksi sen ajoitusta ja muita vaihtoehtoja on harkittava tarkkaan ja
esimerkiksi yksittäisten metastaasien kirurginen poisto tehtävä ensin. SIRT hoitoa tehdään vain harvoissa
keskuksissa. Professori Hohenbergerin mukaan GIST kasvaimissa on korostunut verenkierto kasvaimen
reuna-alueilla, joten vaste SIRTiin voi olla hyvä. Transarteriaalinen kemoembolisaatio (TACE) ei ole
käyttökelpoinen GISTissä.
Maksan osapoisto metastaasien vuoksi on Hohenbergerin mukaan turvallinen. Parhaat tulokset on saatu,
kun metastaaseja on poistettu taudin ollessa remissiossa.
SPAEN suunnittelee asiantuntijapaneelin ”round table” keskustelun järjestämistä GISTin paikallishoidoista
hoitosuositusten aikaan saamiseksi mahdollisesti ensi vuoden aikana.
Valokeilassa GIST tutkimus/Professori Blay
Professori Blay kävi esityksessään läpi, mitä tutkimuksia on meneillään GISTin hoidosta. Tässä listattuna
joitain asioita:
-
-
mitoosimäärän merkitys
mutaation merkitys
molekyylityypitys
yksinkertainen kasvaimen DNA verinäyte kehitteillä
lääkeaineet:
o nilotinibi – ei pure eksoni 9 mutaatioon
o dasatinibi 1. lääkkeenä – ei niin hyvä kuin odotettiin
o imatinibi puree paremmin eksoni 9 kuin 11 mutaatioon
o regorafenibi estää 7 eri mutaatiota
o ponatinibi lupaava resistanteissa mutaatioissa, myyntilupa EU:ssa ja USA:ssa
o dovitinibi, pazopanibi, crenolanibi II vaiheen tutkimukset menossa
kasvaimen resistanssin kehittämisen rajoittaminen lääkeaineita vaihtelemalla
Toripalaverit
Vertaistuki/Claire Kelleher – ryhmässä keskusteltiin mm. miten tieto tukipalveluista saadaan uusille
potilaille -> sairaaloihin infoa, puhelinpäivystys
Kuinka potilasryhmät voivat tukea tieteellistä tutkimusta/Estelle Lecointe – olemalla ”äänekäs”
yhteiskunnan jäsen, vaatimalla rahoituksen ohjausta harvinaisten syöpien tutkimukseen, vaikuttamalla
poliitikkojen kautta, ehdottamalla tutkimusaiheita, ym. ja osallistumalla/kannustamalla vertaisia
osallistumaan meneillään oleviin tutkimuksiin.
Miten verkostotapaamisista saada kaikki hyöty irti/David Falconer - Tapaamiset tulisi valmistella hyvin.
David esitti oman kokousten valmistelumallinsa www+h eli Mitä on tarkoitus tehdä (What), ketä odotetaan
paikalle (Who), koska tilaisuus pidetään (When) ja miten tilaisuus toteutetaan (How). Keskusteltiin, miten
saada asiantuntijaluennoitsijat puhumaan niin, että maallikkokin ymmärtää -> pyydä diat etukäteen ja pidä
keskusteluhetki pre-meeting brief.
Päivä 3
Chordoma Foundationin tarina ja toimintatapa/Hans Keulen
Hans Keulen kertoi, mikä kordooma on (harvinainen kaikenikäisten luusyöpä, 20–30 % paranee,
hoitovaihtoehdot vähissä) ja miten USA:ssa perustettu Chordoma Foundation on saanut aikaan
potilasrekisterin, johon on tarkoitus kerätä potilastietoja ympäri maailman. Rekisterin avulla tuotetaan
tietoa selviytymisestä ja tarkoitus on myös seurata potilaiden vointia sen avulla. Rekisteri on hyvä esimerkki
siitä, miten harvinaisia sairauksia sairastavien tiedot tulisi saattaa maailmanlaajuisesti yhteen, jotta saadaan
riittävästi tietoa tutkimuksia varten.
Hyviä ideoita
Yuliana Popova kertoi terveiset Bulgariasta: heillä geneerinen imatinibi on ollut markkinoilla vuodesta 2013,
on hyvin siedetty. Tulvat aiheuttivat päänvaivaa, kun verkosto valmistautui avustamaan, jos tulva olisi
vienyt potilailta GIST lääkkeitä. Verkosto kartoitti, mistä tarvittaessa voisi saada lisää lääkkeitä. Onneksi
niitä ei kuitenkaan tarvittu.
Professori/GIST potilas Gerard von Oortmessen kertoi tutkimushankkeestaan: hän aikoo analysoida tekstin
louhinnan keinoin GIST potilaiden englannin kielisiä nettikeskusteluja etsiäkseen viitteitä perinnöllisyydestä,
GISTiin mahdollisesti liittyvistä muista sairauksista, lääkkeiden sivuvaikutuksista, ruuan ja lääkkeiden
yhteisvaikutuksista ja elämäntapojen yhteydestä GISTiin. Tällä hetkellä hän hakee rahoitusta, ja tuloksista
toivottavasti kuullaan tulevaisuudessa.
Yhteistyö lääketeollisuuden kanssa/Markus Wartenberg
Esityksessä käytiin läpi monia asioita, joita tulee ottaa huomioon yhteistyötä tehtäessä. Tässä joitain
pointteja yhteistyöstä
-
läpinäkyvyys, ei ”salaista”
ei yksipuolista vaan tasapuolista
potilas-asiantuntija (ei kuka vaan potilas)
vastuu yhdellä verkoston edustajalla
lääketeollisuuden edustaja ei saa korjata verkoston materiaaleja vaikka avustaisi julkaisemisessa
vaan oikeellisuuden tarkistaa lääketieteen edustaja
-
jos materiaalissa on lääketeollisuuden logo = lääketeollisuus omistaa k.o. tekstin ja vastaa sen
oikeellisuudesta
lääketeollisuus pyrkii enenevässä määrin potilaskeskeisyyteen; monilla jo ninmetty
potilassuhteiden vastuuhenkilö
jos on idea yhteistyöstä, tee lyhyt kuvaus ja esitä se teollisuudelle (älä lähetä, vaan ota yhteyttä)
Vapaaehtoinen sessio (tulevaisuuteen valmistautuminen) peruttiin, koska kaikki olivat lopen uupuneita
kolmen päivän jälkeen ja monet jo lähdössä kotimatkalle.
SPAEN yleiskokous
17 maata edustettuina (jäsenenä 26 maata). Valittiin uusi hallitus, jossa uutena toimintatapana jaettu
puheenjohtajuus:








Estelle Lecointe (GiST Ranska) puheenjohtaja, vastuualueena suhteet lääketieteen edustajiin
Markus Wartenberg (Saksa) puheenjohtaja, vastuualueena suhteet lääketeollisuuteen ja muihin
organisaatioihin
Kai Pilgermann (GIST Saksa) talouspäällikkö
Lindsey Bennister sihteeri
Christina Baumgarten (Desmoid Saksa)
Michael Sayers (GIST Iso-Britannia)
Ornella Gonzato (luusyöpä Italia)
Michaela Geissler jatkaa palkattuna toimistosihteerinä (Saksa)
SPAEN järjestää seuraavat tapahtumat
-
9.-10.10.2015 Understanding cancer clinical research, Bryssel, yhdessä EORTC:n kanssa
20.-22.3.2015 Smart Start training course uusille verkostolaisille
New Horizons GIST 15.-17.5.2015 Miamissa
Lisäksi tulossa seuraavia aktiviteetteja:
-
Speak up for rare cancers työkalupakki ja siihen liittyvä koulutus 2015 aikana
onkologinen ”Generics in GIST” aihe jossain konferenssissa
pyöreän pöydän asiantuntijakeskustelu GIST:n ei-lääkkeellisistä hoidoista