Medienmitteilung

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Basel, 12. August 2015
Entscheidende Phase-II-Studie mit Prüfmedikament Venetoclax erreichte
primären Endpunkt bei schwer zu behandelnder Form von chronischer
lymphatischer Leukämie
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Zulassungsgesuche für Venetoclax bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug
Administration) und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) sind bis Ende 2015 geplant
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Venetoclax ist ein kleinmolekularer Hemmstoff des Proteins BCL-2 und stellt einen potenziellen
neuen Ansatz bei der Behandlung von Blutkrebs dar
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute positive Resultate der Phase-II-Studie M13-982 mit
Venetoclax, einem in Partnerschaft mit AbbVie entwickelten Prüfmedikament, bekannt. Die Studie erreichte
ihren primären Endpunkt und zeigte, dass eine Monotherapie mit Venetoclax bei einem vorab definierten
Anteil der Patienten mit vorbehandelter (rezidivierter oder refraktärer) chronischer lymphatischer Leukämie
(CLL) mit 17p-Deletion zu einer klinisch bedeutsamen Reduktion der Anzahl an Krebszellen
(Gesamtansprechrate, ORR) führte. Es wurden keine unerwarteten Sicherheitssignale mit Venetoclax
beobachtet.
„Rund 30 bis 50 Prozent der Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer
Leukämie haben die 17p-Deletion, die ihre Erkrankung schwer behandelbar macht“, so Sandra Horning,
Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche. „Venetoclax könnte dazu
beitragen, den natürlichen Prozess wiederherzustellen, der dafür sorgt, dass sich diese Leukämiezellen selbst
zerstören. Dies wäre eine potenzielle neue Option für Patienten mit dieser Form von CLL, die bisher eine
ungünstige Prognose und begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben.“
Venetoclax erhielt vor kurzem von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA den Status des
Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) für die Therapie von vorbehandelter CLL
mit 17p-Deletion. Dieser Status soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten, die für die
Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen vorgesehen sind, beschleunigen. Patienten mit dieser
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Form von CLL haben typischerweise eine mediane Lebenserwartung von weniger als drei Jahren.1 Dies ist
der achte BTD-Status für Roche und der zweite für ein Roche-Medikament in der Haematologie.
Die Daten der entscheidenden Studie M13-982 werden demnächst auf einer medizinischen Fachtagung
vorgestellt. AbbVie plant, die Daten bei der FDA in den USA, der Europäischen Arzneimittel-Agentur
(EMA) und Gesundheitshörden in weiteren Ländern weltweit zur Prüfung der Zulassung einzureichen.
Über die Studie M13-982
Bei der Studie M13-982 (NCT01889186) handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische Phase-IIStudie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Venetoclax bei Patienten mit rezidivierter oder
refraktärer CLL mit 17p-Deletion. Die Hauptkohorte der Studie umfasste 107 Patienten, und rund 50
Patienten werden in die Erweiterungskohorte zur Prüfung der Sicherheit aufgenommen. Primärer Endpunkt
der Studie ist die von einem unabhängigen Überprüfungsgremium beurteilte Gesamtansprechrate (ORR).
Sekundäre Endpunkte sind komplettes Ansprechen (CR), partielles Ansprechen (PR) und progressionsfreies
Überleben (PFS).
Über chronische lymphatische Leukämie (CLL)
Chronische lymphatische Leukämie (CLL) ist ein langsam wachsender Krebs des Blutes und des
Knochenmarks, der allgemein als unheilbar gilt. CLL ist weltweit eine der häufigsten Leukämien bei
Erwachsenen.2,3 Die meisten Fälle von CLL (95 Prozent) gehen von bestimmten weissen Blutzellen, den BZellen, aus.2 Bei manchen Erkrankungen geht ein Teil des Chromosoms 17 und damit auch das wichtige Gen
p53, das die Apoptose von Krebszellen steuert, verloren.4 Die 17p-Deletion findet sich bei 3 bis 10 Prozent
aller nicht vorbehandelten Patienten und bei rund 30 bis 50 Prozent der Patienten mit rezidivierter oder
refraktärer Erkrankung.5 Patienten mit 17p-Deletion-CLL haben schlechte Therapieergebnisse mit den
herkömmlichen Chemotherapien und eine mediane Lebenserwartung von weniger als drei Jahren.1
Über Venetoclax (RG7601, GDC-0199/ABT-199)
Venetoclax ist ein kleinmolekulares Prüfmedikament, das selektiv das Protein BCL-2 bindet und blockiert.
BCL-2 spielt eine wichtige Rolle beim programmierten Zelltod, der sogenannten Apoptose. Durch die
Blockade von BCL-2 wird vermutlich die Signalkaskade wiederhergestellt, die Krebszellen dazu bringt, sich
selbst zu zerstören. Das Protein BCL-2 steht mit der Entwicklung von Resistenzen bei bestimmten Formen
von Blutkrebs in Zusammenhang und wird bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) und beim NonHodgkin-Lymphom (NHL) exprimiert. Venetoclax wird in Zusammenarbeit mit AbbVie in einem robusten
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Entwicklungsprogramm sowohl als Monotherapeutikum als auch in Kombination mit anderen
Medikamenten geprüft. Zurzeit laufen Phase-II- und Phase-III-Studien mit Venetoclax bei CLL sowie
Studien der Phase I und II bei verschiedenen anderen Formen von Blutkrebs wie indolentes NHL, diffuses
grosszelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), akute myeloische Leukämie (AML) und multiples Myelom.
Über Roche in der Hämatologie
Roche entwickelt seit über 20 Jahren Medikamente, um neue Behandlungsmassstäbe in der Hämatologie zu
setzen. Heute investieren wir mehr als je zuvor in unser Bestreben, innovative Behandlungsmöglichkeiten für
Patienten mit Erkrankungen des Blutes zu entwickeln. Neben den bereits zugelassenen Medikamenten
MabThera/Rituxan (Rituximab) und Gazyvaro/Gazyva (Obinutuzumab) hat Roche weitere
Prüfmedikamente für die Behandlung von Blutkrebs in der Entwicklung, darunter ein Antikörper-WirkstoffKonjugat gegen CD79b (RG7596/Polatuzumab-Vedotin), ein kleinmolekularer Antagonist von MDM2
(RG7112) und in Zusammenarbeit mit AbbVie einen kleinmolekularen BCL-2-Hemmer (Venetoclax,
RG7601/GDC-0199/ABT-199). Das Engagement von Roche in der Hämatologie geht jedoch über die
hämatologische Onkologie hinaus, wie die Entwicklung des Prüfmedikaments ACE910 für die Behandlung
der Hämophilie A zeigt.
Über Roche
Roche mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, ist eines der führenden Unternehmen im forschungsorientierten
Gesundheitswesen. Es vereint die Stärken der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics und entwickelt als
weltweit grösstes Biotech-Unternehmen differenzierte Medikamente für die Onkologie, Immunologie,
Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Neurowissenschaften. Roche ist auch der weltweit bedeutendste
Anbieter von Produkten der In-vitro-Diagnostik und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im
Diabetesmanagement. Medikamente und Diagnostika, welche die Gesundheit, die Lebensqualität und die
Überlebenschancen von Patienten entscheidend verbessern, sind Ziel der Personalisierten Medizin, eines zentralen
strategischen Ansatzes von Roche. Seit der Gründung des Unternehmens im Jahr 1896 hat Roche über einen
Zeitraum von mehr als hundert Jahren wichtige Beiträge zur Gesundheit in der Welt geleistet. Auf der Liste der
unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen 29 von Roche entwickelte Medikamente,
darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Chemotherapeutika.
Die Roche-Gruppe beschäftigte 2014 weltweit 88 500 Mitarbeitende, investierte 8,9 Milliarden Schweizer Franken
in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von 47,5 Milliarden Schweizer Franken. Genentech in
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den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan.
Weitere Informationen finden Sie unter www.roche.com.
Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt.
Medienstelle Roche-Gruppe
Telefon: +41 -61 688 8888 / E-Mail: [email protected]
- Nicolas Dunant (Leiter)
- Ulrike Engels-Lange
- Štěpán Kráčala
- Nicole Rüppel
- Claudia Schmitt
- Nina Schwab-Hautzinger
Literatur
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3.
4.
5.
Stilgenbauer, S, and Zenz, T, (2010) “Understanding and Managing Ultra High-Risk Chronic Lymphocytic Leukemia.” ASH
Education Book. 2010(1):481-488.
Leukemia & Lymphoma Society, “Chronic Lymphocytic Leukemia.” http://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/cll.pdf
Leukemia & Lymphoma Society, “Chronic Lymphocytic Leukemia.” http://www.lls.org/leukemia/chronic-lymphocytic-leukemia
Selner, L. et al. (2013) “What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?” Curr Hemetol Malig Rep.
8(1):81-90.
Schnaiter, A. et al. (2013) “17p Deletion in Chronic Lymphocytic Leukemia: Risk Stratification and Therapeutic Approach.”
Hematol Oncol Clin N Am 27 (2013) 289–301
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