에이비온 주식회사 - Abion Inc.

Transcription

Perpetual Pharmaceutical Pearl Provider
에이비온 주식회사
2014. 10.
Copyright 2014 ABION Inc. All Rights Reserved
Contents
I.
회사 개요
II.
신약개발 프로젝트
- 다발성경화증 단백질 치료제
- 자궁경부암 핵산치료제
- 난소암 항체치료제
III. 지식재산권 및 국책 연구과제 현황
IV. CRO 서비스
2
I.
개요
대표이사
신영기
본사
소재지
설립일
2007년 04월 16일
서울시 강남구 개포로 34길 5 창원빌딩 202호
부설연구소
서울시 구로구 디지털로 242 한화비즈메트로 빌딩 9층
제2연구소
서울시 관악구 대학동 서울대학교 20동 318호
자본금
33.6억원
인력 구성
2013년 매출액
20억원 (삼일회계법인 적정의견)
총 63명 (임원 6명, R&D 27명, CRO 13명, 영업 5명, 경영지원 10명, 인허가관리 2명)
주요 연혁
회사설립
2009. 12
벤처기업 인증
2010. 9
ISO9001 획득
- 2014.09.22 현재
2013. 12
2011. 9
유방암 진단키트 License-out
2007. 4
회사 개요
LB인베스트먼트 투자유치
IMM인베스트먼트 투자유지
2013. 1
2014. 7
한국투자파트너스 투자유치
KONEX 상장
2013. 2
나우IB캐피탈 투자유치
2013. 9
2009. 3
2010. 8
부설연구소 설립
기술혁신형 중소기업(INNO-BIZ) 인증 ㈜연구넷 합병
2012. 12
2013. 4
중소기업기술혁신대전
구로사옥 이전
중소기업청장상 수상
2014. 6
사명 변경
3
Business Partners
I.
회사 개요
R&D
CRO
Finance
Legal & IP
4
I.
조직도
이사회 및
자문위원회
부설연구소
(R&D Center 지점)
관리총괄
부사장
대표이사
CRO
(Abion CRO 지점)
영업본부
감 사
(Abion Biomed 지점)
회사 개요
•
•
•
•
•
•
항체치료제개발1팀
항체치료제개발2팀
단백질치료제개발팀
핵산치료제개발팀
바이오마커개발팀
(바이오디펜스팀)
•
•
•
•
분자유전분석팀
조직병리분석팀
세포면역분석팀
약물동태분석팀
• 영업팀
• 학술팀
• PACS
인허가관리본부
• RA팀
• QA팀
경영지원본부
• 관리팀
• 재무팀
사업개발TFT
* 부설연구소, CRO, 영업본부를 별도 지점으로 등기하여 구분손익을 명확히 하고 있음
5
ABION Inc.
II. 신약 개발 프로젝트
-
다발성 경화증 단백질 치료제(Carbiferon)
-
자궁경부암 핵산 치료제(2-in-1 siRNA 치료제)
-
난소암 항체치료제(B12)
6
II.
R&D 특징
 Global Market Targeting
 Early License-out Business Model
 Perpetual Pharmaceutical Pearl Provider
 Target Specific New Bio Drug
 Companion Diagnostics
 Worldwide Open Innovation
 Patent Focus
7
II.
Pipeline
Indication
Multiple Sclerosis
&
Anti-virus
Candidate
Carbiferon
2011
2012
2013
R&D
OVC_CLD
2015
Pre-Clinical
Carbiferon-Peg
Micelle
T16_426
2014
R&D
R&D
2016
Type of Drug
Clinical
Pre-Clinical
Clinical
Pre-Clinical
R&D
Carbiferon
(Protein)
Clinical
Pre-Clinical
Clinical
siRNA
mAb-conjugated
micelle
Oncology
SC_mCD
R&D
Pre-Clinical
mAb-Protein
SC_mT1
R&D
Pre-Clinical
Bispecific Ab-conj
ugated micelle
: License-out
 Carbiferon/PEG-Carbiferon: 단백질 치료제로 비임상단계 준비 중이며 2016년 License-out 예정
 T16_426: siRNA 치료제로 비임상단계 및 외부기관승인을 위한 CMC Data 준비 중으로 비임상 이후부터
조기 License-out 예정
 OVC_CLD: 항체 치료제로 대량생산시스템 확립 후 비임상단계 진입을 위한 연구개발 진행 중
8
For Multiple Sclerosis
Interferon-β (Carbiferon)
9
Background of Technology
Problems of Conventional IFN-ß drugs (Betaseron®, Rebif®, Avonex®)
10
Conventional IFN-ß problems : Side Effects
 Side Effects of Conventional IFN-ß Drug
 Injection Site Reactions
 Flu-like Reactions; Depression; Headache; Fatigue
 Liver Test Abnormalities
11
Technology Highlights of Abion’s Candidate
IFN-ß Mutein : Bio-better (Abion’s Candidate Carbiferon, R27T)
 One/Two Additional Glycosylation from Conventional Interferon-β 1a
 Creation of Low Immunogenicity by Minimal Amino Acid Change
 Creation of Prolonged Half Life Time by Increased Absorption Time
12
Conclusion
Target Disease : Multiple Sclerosis (MS)
Market
Advantage
Patient’s economic burden decrement
Improved patient`s compliance
Improved tolerability (immunogenicity)
13
IP Portfolio
Patent Title
Country
Patent Date
Application No. /
Patent No.
Status
Korea
2007.11.27
0781666
Granted
PCT
2006.05.11
2006-049423
Granted
US
2012.01.24
8101716
Granted
JP
2010.12.03
4637913
Granted
PI0517932-7
Publication
CN101111519B
Granted
3732/DELNP/2007
Applied
1809661
Granted
Brazil
China
Human
InterferonBeta Mutein
2012.11.07
India
2011.05.18
EP
Sweden, Switzerland, France, United Kingdom, Hungary,
Ireland, Finland, Portugal, Italy, Spain, Germany
EP_Turkey
2011.08.30
TU1108302T4
Granted
EP_Greece
2011.08.17
3075773
Granted
EP_Austria
2011.05.18
1809661
Granted
EP_Denmark
2011.05.18
1809661
Granted
14
SWOT
Analysis
Strength
Weakness
 Superior Patent Portfolio
 Clinical Trial for Efficacy
 Guaranteed Safety from Biobetter
 FDA Approval
 Improved Patient’s Convenience
 Follow-Up Development
 Lower Cost
 Limitation in Drug Modification
 Expanding MS Drug Market
SW
OT
 Unbalance in Inter-National Approval
 Patent Expiration of Original Drug
 Possibility of Superior New Drug
 Needs for Biobetter
 Market Competition
 Price Competition
 Barrier by Original Blockbuster
Opportunity
Threat
15
한국보건산업진흥원 기술사업화 과제 선정
16
In HPV-related Cancers
ANTI-E6/E7 (2-IN-1) siRNA SENSITIZER
17
Cervical Cancer: Medical Unmet Needs
18
Development of 2-in-1 siRNA Candidates
Derivatives Production by
Chemical modifications:
2′-O-Me modified nucleotides
2′-F modified nucleotides
19
Development of 2-in-1 Candidates and siRNA Pool (SP)
Patent I
HIT
Anti
E6/E7
(2-in-1)
siRNA
Patent II
Screening
HPV 18 Type
10 Library
HPV 16 Type
10 Library
*COMPOSITION FOR TREATMENT
OF CERVIX CANCER
- Registered in South Korea
- Under prosecution in USA
Patent III
Lead
Derivative
Candidate
T16-426
7
No.5
T16-450
4
No.4
T16-366
7
No.2
T16-448
4
No.2
T16-497
4
No.2
OF HPV RELATED CANCERS
- Registered in South Korea
- PCT
siRNA Pool
(SP)
HPV 18
Type
siRNA Pool
HPV 16
Type
siRNA Pool
OF HPV RELATED CANCERS
- Under prosecution in South Korea
- PCT
20
Power of 2-in-1 siRNA
 Proof-of-concept and Mode of action
in combination therapy with 2-in-1 siRNA
 Synergism analysis in combination therapy
with lead siRNA
 Combination with Cisplatin
 Combination with cisplatin and HPV18/16 type lead
siRNA
- Int.J.Cancer (2012 Apr 15;130(8):1925-36)
Int.J.Cancer (2012 Apr 15;130(8):1925-36)
“The synergistic therapeutic effect of cisplatin with
Human Papillomavirus E6/E7 short interfering RNA on
cervical cancer cell lines in vitro and in vivo”
 Combination with irradiation and HPV18/16 type lead
siRNA
Submission
“Human papillomavirus E6/E7-specific siRNA potentiates
the effect of radiotherapy for cervical cancer in vitro and
in vivo”
21
Comparison with Conventional Technology
 There has been no report about siRNA therapeutics development in HPV-related cancers as
combinational agent approach
No.
Country
Patent
1
KR
10-2001-0033618
(2001.04.25)
2
JP
2004-315433
(2004.11.11)
3
US
7956177
(2011.06.07)
4
KR
10-2009-0005011
(2009.01.12)
5
EP
2112157
(2009.10.28)
6
KR
10-2013-0040675
(2013.04.24)
7
US
8258111
(2012.09.04)
Title
Vaccine
SmithKline Beecham Biologicals s.a. (Belgium)
Pharmaceutical composition for preventing or treating papilloma virus-induced
disease Containing antigenic protein of papillomavirus and cpgoligodeoxynucleotide
dsRNA compositions and methods for treating HPV infection.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (USA)
HPV16-based Papillomavirus vaccine
Transgene S.A. (France)
Long peptides of 22-45 amino acid residues that induce and/or enhance antigen
specific immune responses
academisch ziekenhuis leiden (Netherland)
BIFIDO BACTERIUM ADOLESENTIS SPM 1005-A HAVING ANTIVIRAL
ACTIVITY FOR HUMAN PAPILLOMAVIRUS, AND COMPOSITION FOR
PREVENTING OR CURING OF HUMAN PAPILLOMAVIRUS INFECTION
COMPRISING BIFIDO BACTERIUM ADOLESENTIS SPM 1005-A OR
CULTURED MATERIAL OF THE SAME SAHMYOOK UNIVERSITY (Korea)
Compositions and methods related to miRNA modulation
of neovascularization or angiogenesis
The Johns Hopkins University (미국)
22
Possessed Technology Status
Originality of 2-in-1 siRNA therapeutics
2-in-1 siRNA
 `2 in 1 siRNA system`: simultaneously
inhibit E6 and E7 oncogene
 Synergistic therapeutic effects with
chemo-/radio-therapy
 Play a role as Sensitizer
 Application in HPV-related cancer
research
(Anal cancer, Head and Neck cancer,
Oral cancer, Penile cancer, Lung cancer, etc.)
Reduced Toxicity
Increased Efficacy
Maximizing Stability
 Chemical modification of nucleotides by
2'-OMe: a increase in serum stability
 Formulation optimization
- Polymer based delivery system
Anti-E6/E7
(2-in-1) siRNA
Therapeutics
Easy Development
 Chemical modification of nucleotides
by 2'-OMe: a decrease in off-target
effect
 siRNAs are regulated as drugs :
- Under FDA’s Center for Drug
Evaluation and Research [CDER]
 siRNA POOL technology
 siRNAs are synthetic molecules (cGMP)
 Polymer based nanoparticle for
enhanced drug delivery
 Polymer based nanoparticle (non-viral
vector) : (Easy to commercialize)
23
Patent Position
Patent Title
1st
Patent
2nd
Patent
3rd
Patent
COMPOSITI
ON FOR
TREATMENT
OF CERVIX
CANCER
COMPOSITI
ON FOR
TREATMENT
OF HPV
RELATED
CANCERS
COMPOSITI
ON FOR
TREATMENT
OF HPV
RELATED
CANCERS
Country
Date of
Application
Application
No.
Republic of
Korea
2006. 11. 03
2006-108352
PCT
2007.11.05
KR2007005548
USA
2009. 05. 01
12/513337
Republic of
Korea
2010. 01. 18
2010-0004311
PCT
2011.01.18
KR2011000365
Republic of
Korea
2012.08.02
2012-0084820
PCT
2013.08.01
KR2013006963
Date
of Patent
Patent
No.
Status
(Applied/
Approval)
2010.06.01 0962301
Approval
2012.10.30 1197627
Approval
24
한국보건산업진흥원 기술사업화 과제 선정
25
For Ovarian Cancer
B12 Antibody Drug
26
항체 치료제 프로젝트(B12)
 B12항체 치료제
 난소암세포의 세포막에 과다하게 발현되는 특정 클라우딘(CD3, CD4) 단백질에 선택적으로 반응하는
항체 개발
 타겟 증상
▷ 난소암: 초기 경고증상이 없으며 효과적인 진단능력이 부족하여 일단 발병되면 사망률이 높음
• 시장성: 2012년 난소암 치료 및 진단시장은 160억 달러, 2013년 187억 달러 예상(CARG 13.1%)
 장점 및 개발 목표
▷ 표적 암세포만 제거 가능: 일반 합성 항암제에 비해 낮은 부작용과 높은 효과 기대
▷ 다른 암종(대장암, 위암 등)에도 적용이 가능함
27
Anti-Claudin ADC 난소암 치료제
Therapeutic Anti-CLDN3/4 mAb
Antigen Design
Antibody Screening
In vitro Assay
In vivo Assay
Antibody Drug Conjugated Micelle(Co-development with JPN Company)
Bortezomib
Polymer with Sensor Binding Linker
Bortezomib,
Docetaxel,
Oxaloplatin,
Paclitaxel..
Etc.
Drug Conjugated Polymer
300~500
Drug molecules
Drug Conjugated Micelle
Anti-CLDN3/4
Antibody or
Antibody
Fragment
Active Targeting Micelle
28
경쟁연구 현황
개발 Group
개발단계
TRL기준
특허
Target
Indication
Screening방법/ 문제점
Pan-Carcinoma
Affinity 측정 없음
Pan-Carcinama
CLDN3
Kohleisen Group
(NIH, US)
Hit 탐색
PJ Morin Group
(NIH, US)
기초연구
1
없음
CLDN3, 4
Smith MD Group
(Brescia Univ. Italy)
Hit 탐색
1
없음
CLDN3
Ando Group
(Kyowa Hakko Kirin)
Candidate
발굴단계
2
물질특허
추정
CLDN4
Stepheen BH Group
(Univ. of California)
Hit 탐색
1
물질특허
추정
CLDN3
Ovarian Cancer
CPE의 immunogenicity
Janet A. Sawicki Group
Hit 탐색
1
특허추정
CLDN3
Ovarian Cancer
CLDN3 siRNA를 처리시 전이
억제확인 / Proof of Concept
Kenji Group
(Forerunner Pharma
research Co., Japan)
Hit 탐색
1
타깃특허
CLDN3
Pan-Carcinama
ABION Inc.
Candidate
발굴단계
2
스크리닝
특허출원
Ovarian Cancer
Pan-Carcinoma
Companion Diagnostics가능 /
천연형 항원을
이용한 스크리닝 기법
1
없음
CLDN4
CLDN 1
CLDN3
CLDN4
Ovarian Cancer
10-8
Uterine Cancer
Pancreatic Carcinoma
Ovarian Cancer
Cytotoxicity 낮음
 비교적 초기 단계의 연구만 진행 중 – 진입 가치 충분함
29
ABION Inc.
III. 지식재산권 및 국가과제 연구 현황
30
III. 지식재산권 및 국책연구과제 현황
IP 운영 전략 및 사업화 모델
1 단계
2 단계
포트폴리오
CRO 기술 개발
구성
연구개발
국가과제
특허분쟁
IP R&D
수행
특허
검토
특허 Infra
확보
도출
특허 환경 분석
에버그리닝
기술가치
전략 확보
평가수행
고유
기술
특허권
기술
인력
고유기술과 관련 지재권
등의 License-Out
31
지식재산권 현황
제목
출원/
등록
등록
차세대 Interferon-β 치료제 개발
등록 중
자궁경부암을 위한 치료용 조성물
CD24를 표적으로 하는 암 억제 방법
표준발현 유전자를 발굴하기 위한 유전자
발현 데이터 처리, 분석 방법
복합 막횡단 단백질의 세포막 외 펩타이드
부위를 항원으로 하는 항체 개발
순환 암 세포 분리용 칩
출원/등록 번호
Korea
0781666
PCT
PCT/KR/2005/003665
US
8,101,716 B2
Japan
4637913
China
ZL 2005 8 0045291. 5
EU
1809661
0962301
PCT
2008054184
미국
8377899
Korea
1197627
PCT
PCT/KR2011/000365
Korea
10-2012-0072132
PCT
PCT/KR2013/003202
등록
US
12/307,108
출원
PCT
PCT/KR2007/003202
Korea
1007926
PCT
PCT/KR2007/006890
등록
출원
등록
비고
* Austria, Denmark, Greece, Turkey 개별 등록
완료
Brazil, Portugal, UK, Finland, Germany, Italy, Spain,
Switzerland, Sweden, France, Ireland, Hungary
Korea
등록
HPV 감염과 관련된 암의 치료용 조성물
국가
출원
EU, Japan, US
* 본 특허로부터 siRNA PK/PD/ADME 분석 Tool
개발하고, 2014년초부터 CRO서비스로서
매출이 발생하고 있음
* 포괄적 타겟 특허
* 본 특허에서 개발된 유방암진단키트를 2011년
9월 젠큐릭스로 License-out 하였으며, 관련된
CRO서비스 매출이 지속적으로 발생하고
있으며, 향후 로열티 수입 기대됨
등록
Korea
1334207
* 중기청 과제 종료후 막 단백질 Kit을 개발하여
2014년 6월부터 매출 발생하고 있음
출원
Korea
14-0099310
14-0099311
* 대형병원의 요청으로 CTC서비스 제공 준비 중
32
연구개발을 통한 CRO 사업화 모델
신약개발과정을 통한 국내 독점 고부가가치 CRO 아이템 개발 및 사업화
항체치료제 개발 서비스
(항체 평가, 세포주 개발)
항체치료제 조직교차반응 분석 서비스
(신약개발업체, 연구단 등에 10여 건 제공)
siRNA치료제 개발 및 PK/PD 분석 서비스
(2개 제약사 서비스 수행중)
조직병리분석 서비스
+
분자병리분석 서비스
• 혁신적 접근: GLP 도입
C-LAB
혁신적
진단검사
센터 운영
• 융합적 접근: 조직병리와
분자병리 동시접근
과제수행 결과의 활용
(축적된 인력, 장비, knowhow 활용)
산업통상자원부 과제
(난소암 치료용 항체치료제 개발)
중기청 기술혁신개발사업
(자궁경부암 치료 siRNA개발)
식약처 용역연구과제
(항체치료제 조직교차반응시험법 확립)
30억원 지원 (2010~2015년)
6억원 지원 (2010~2012년)
1억원 지원 (2010~2011년)
확립기술:
- Phage library screening
- scFV, Fab, full IgG 항체제작기술
- CHO 세포주 확립
- In vivo / in vitro 효능실험
- CMC 자료 확보
확립기술:
- siRNA design
- siRNA modification
- siRNA formulation/transfection
- In vivo / in vitro 효능실험
- qRT-PCR 이용 PK법
확립기술:
- 항체치료제 독상시험 지표 작성
- Microarray 법
- 동결조직 분석법 확립
- 반응성 표준방법 확립
33
ABION Inc.
IV. CRO 서비스
34
IV. CRO서비스
CRO 서비스 항목
Molecular Genetics
FFPE based
analysis
molecular
genetics
Histology
Tissue Cross Reactivity Analysis
(식약처 허가용)
Cell Immunology
ELISA Analysis
FFPE/Frozen Tissue/Cell Block
Customized ELISA Kit Development
& Validation (식약처 허가용)
DNA Quantification (qPCR)
Hematoxylin & Eosin Staining
- Direct/Indirect Kit
RNA Quantification (qRT-PCR)
- Direct Sandwich Kit
RNA Validation (QC)
Immunohistochemistry (IHC)
Staining
Micro RNA
Special Staining
Nucleic Acid (DNA/RNA) Isolation
- Blood, Cell, Tissue (FFPE/Frozen/TMA)
- miRNA Isolation
- miRNA RT-qPCR
TUNEL & BrdU Assay
Quantitative Methylation-Specific PCR
Tissue Microarray (TMA)
PK Analysis for siRNA Therapeutics
(식약처 허가용)
Laser Micro-Dissection (LMD)
Gene Mutation Sequencing
FISH/IF Test and Diagnosis
Microarray
- Expression Array (1 or 2 color)
- Array CGH
- miRNA Expression
Next Generation Sequencing
Pharmacokinetic
- Indirect Sandwich Kit
Animal TK, Human PK Analysis for
Protein Therapeutics (식약처 허가용)
Drug Discovery
Customized Ab drug discovery
Customized siRNA drug discovery
LC-MSMS Analysis
TK & PK Analysis
Cell Line Authentication
- STR Analysis
- Mycoplasma Test
35
ABION CRO의 특징(차별점)
IV. CRO서비스
36
License & Certification
IV. CRO서비스
ISO 9001
유전자검사기관(질병관리본부)
IRB(질병관리본부)
진행 중인 인증: GLP (KFDA), ISO15189 (KOLAS)
37
IV. CRO서비스
고객 맞춤형 siRNA치료제 개발 서비스
ABN
ABN
ABN
ABN
Client’s
siRNA Hits
Client’s siRNA
Hit identification
MOA,
Proof-of-Concept
Lead
Discovery
siRNA
Modification
siRNA Lead
siRNA Lead
Optimization
Library Screening
Lead discovery
Lead validation
•Design more than 10
siRNAs
•Verification of mRNA/
protein level change
•In vitro efficacy assay
•In vivo efficacy assay
Derivatives Production
siRNA
Candidates
Preclinical/
Clinical
trials
siRNA Candidate
CRO service
Candidates selection
PK•TK analysis service
Verification of RNAi
Services under
full GLP compliant
conditions
ABN
•Stem-loop RT-qPCR
•RACE-PCR
•In vivo efficacy assay
•GLP-PK•TK analysis
38
IV. CRO서비스
고객 맞춤형 항체치료제 개발 서비스
-
Antibody maturation
- Animal model preparation
Chemistry manufacturing and controls - In vivo efficacy assay
Effector function analysis(ADCC/CDC) - Design for optimized product condition
Tissue cross reactivity
(expression, cultivation and purification)
Antibody Development
Service, Phase I
-
Whole IgG conversion
Stable cell line construction
Epitope mapping
Flow cytometric analysis
Affinity analysis(SPR)
Specificity analysis
Cell based ELISA/SPR
Affinity maturation
CMC, in vitro / in vivo efficacy, TCR
Antibody
Development Service,
Phase II
Candidate Discovery(≤2)
Whole IgG
Conversion
Lead
CDR analysis Discovery
(>5)
Affinity /
Specificity
analysis
R&D Design
- Mode of action
- Proof of concept
- Antigen
design/preparation
- Definition of hit, lead and
candidate
Hit Discovery(>30)
scFv Library screening, ELISA screening
FACS/SPR screening
ScFv Development
Service
- Cloning for High level expression
- Flow cytometric analysis
- Affinity analysis(SRP)
39
국내일반 CRO와의 차별점
IV. CRO서비스
 생물의약품(항체, 단백질, 핵산 치료제 등)의 비임상 또는 임상 분석시험에 특화된 서비스
제공
 의료기기(진단시약)의 Analytical validation & Clinical validation 시험 제공
 분자유전분석의 경우 소량의 임상검체를 이용하여 동시에 빠르고 정확하게 다양한 분석
(qPCR, Microarray, NGS 등) 제공  정확도, 정밀도, 재현성이 높은 결과 확보
 비임상 시험관리기준(Good Laboratory Practice, GLP) 매뉴얼에 따라 분석시험 진행
 한글/영문보고서 제공
 다양한 ELISA Kit 개발 & 시험물질의 개발부터 비임상 및 임상분석시험에 필요한 키트
(Lot 개념) 제작, 분석 및 보고서 제공
 LIMS(lab information management system) 보유: FDA CFR 21 part 11 요구조건 만족
 시험물질 & 시약 보관을 위한 온도 모니터링 시스템 보유
 시험물질 이송 시스템 보유
40
ABION CRO
www.abioncro.com
41

에이비온 주식회사 - Abion Inc.

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